В США ученые с нуля — всего за семь месяцев! — создали персональное лекарство для ребенка с очень редким и опасным заболеванием. И спасли ему жизнь. Генное редактирование остается передним краем науки
Ученые из США разработали для ребенка с редким генетическим заболеванием препарат, который позволил исправить врожденный дефект. Медики фактически спасли пациенту жизнь: половина детей с таким диагнозом умирает уже в первые недели жизни.
Пока мальчик Кайл, получивший уникальную терапию, растет и развивается нормально. Ему помогло персонализированное генетическое редактирование, то есть внесение особых изменений в его геном.
Илья Ясный, руководитель экспертного отдела венчурного фонда, инвестирующего в разработку лекарств, в материале для кооператива независимых журналистов «Берег» объясняет, в чем новизна этого вида терапии. «Медуза» публикует материал полностью.
———
Открыть с VPN | без VPN