В Великобритании одобрили первый в мире препарат на основе технологии редактирования генов CRISPR. Он поможет пациентам с редкими заболеваниями крови
16 ноября британский медицинский регулятор MHRA выдал первое в мире одобрение терапии на основе генного редактирования CRISPR.
С его помощью можно лечить два заболевания — серповидноклеточной анемии и талассемии. Обе болезни приводят к анемии, тромбообразованию и болезненным приступам, а их лечение подразумевает постоянные переливания крови, которые сами по себе плохо переносятся.
Новая терапия, разработанная биотехнологическими компаниями CRISPR Therapeutics (Швейцария) и Vertex (США), требует всего одного укола и дает надежду на излечение от этих тяжелых болезней. Как и у других одобренных генных препаратов, цена новой терапии составит несколько миллионов долларов.
Революционный метод изменения генома был открыт всего 11 лет назад основательницей CRISPR Therapeutics Эмманюэль Шарпантье и Дженнифер Дудной. В 2020 году они получили за это Нобелевскую премию. Не так часто фундаментальные открытия настолько быстро воплощаются на практике.
Рассказываем про новый способ лечения редких заболеваний крови по ссылке на сайте или в приложении «Медузы».